美国专家首次用CRISPR基因编辑技术治疗先天性失明患者

美国专家首次用CRISPR基因编辑技术治疗先天性失明患者（© CC0 / Pixabay）
（神秘的美国地球uux.cn报道）据俄罗斯卫星网：如果获得成功，这将是首次术治失明治疗某种先天性失明的第一种方法，为治疗其他多种目前认为是用C因编不治之症的疾病开辟新的研究道路。专家还需一个月才能确认结果。基辑技
美联社发布的疗先一篇文章指出，不久前，天性俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所专家为一名先天性失明病患进行了注射给药。美国
专家尝试用这种新方法治疗Leber先天性黑蒙。首次术治失明这种疾病由基因突变引起，用C因编发生这种基因突变后人体无法产生将光转化为信号传递至大脑所需的基辑技蛋白质。Leber先天性黑蒙患者一般天生弱视，疗先会渐渐失明，天性严重者甚至几年内就丧失视力。美国
常规的首次术治失明基因疗法，即基因置换，用C因编对这种疾病没有效果，因为所需基因携带病毒，而病患的缺陷基因又太大。因此，唯一的办法是通过切割DNA来编辑和去除受损部分。正是因为这个原因，专家选择了CRISPR技术，在患者视网膜上进行的所有操作均在全麻状态下进行。
基因编辑的一大潜在风险是，采用CRISPR技术可能会无意间改变其他邻近基因，但专家已尽全力将这种可能行降至最低。